中(zhōng)國原創阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊獲準上市，上海再結生(shēng)物(wù)醫藥創新碩果

上海後續将繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大(dà)基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生(shēng)命健康、資(zī)源環境、物(wù)質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局。  上海後續将繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大(dà)基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生(shēng)命健康、資(zī)源環境、物(wù)質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局。

11月2日，國家藥品監督管理局有條件批準上海綠谷制藥有限公司（以下(xià)簡稱“綠谷制藥”）治療阿爾茨海默病新藥——甘露特鈉膠囊（GV-971，商(shāng)品名：九期一(yī)®）上市申請“用于輕度至中(zhōng)度阿爾茨海默病，改善患者認知(zhī)功能”。

九期一(yī)®（甘露特鈉）藥盒樣品及膠囊樣品

甘露特鈉膠囊由中(zhōng)國科學院上海藥物(wù)研究所耿美玉研究員(yuán)領導研究團隊，曆經22年，在中(zhōng)國海洋大(dà)學、中(zhōng)國科學院上海藥物(wù)研究所與綠谷制藥接續努力研發成功，并通過優先審評審批程序在中(zhōng)國内地實現全球首次上市，填補了全球這一(yī)領域17年無新藥上市的空白(bái)。
  阿爾茨海默病主要表現為認知(zhī)功能和行為障礙及精神異常等症狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之後，老年人緻殘、緻死的第三大(dà)疾病。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計将達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費(fèi)用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我(wǒ)(wǒ)國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。随着人口老齡化加速，預計到2050年我(wǒ)(wǒ)國患者将達4000萬人。

九期一(yī)®靶向腦腸軸治療阿爾茨海默病的機制示意圖

  共有1199例受試者參加了甘露特鈉膠囊的1、2、3期臨床試驗研究。其中(zhōng)3期臨床試驗由上海交通大(dà)學醫學院附屬精神衛生(shēng)中(zhōng)心和北(běi)京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開(kāi)展，共完成了818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球最大(dà)的新藥研發外(wài)包服務機構艾昆緯（原昆泰）負責管理。
  為期36周的3期臨床研究結果表明，甘露特鈉膠囊可明顯改善輕、中(zhōng)度阿爾茨海默病患者認知(zhī)功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指标認知(zhī)功能改善顯著，認知(zhī)功能量表（ADAS-Cog）評分(fēn)改善2.54分(fēn)（p < 0.0001）。對患者的認知(zhī)功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生(shēng)率與安慰劑組相當。
  耿美玉介紹，作用機制研究表明，甘露特鈉膠囊通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝産物(wù)的異常增多，減少外(wài)周及中(zhōng)樞炎症，降低β澱粉樣蛋白(bái)沉積和Tau蛋白(bái)過度磷酸化，從而改善認知(zhī)功能障礙。靶向腦-腸軸的這一(yī)獨特作用機制，為深度理解甘露特鈉膠囊臨床療效提供了重要科學依據。

2019年1月2日，九期一(yī)®研發團隊在綠谷研究院藥理實驗室合影,前排耿美玉、辛現良；第二排從左到右依次為：杜曉光、張靖、楊新穎、馮騰、孫廣強
  國家藥監局同時要求申請人在上市後繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分(fēn)析方法，按時提交有關試驗數據。根據耿美玉介紹，本次為有條件獲批主要因為大(dà)鼠104周的緻癌報告還沒有提交，但是報告結果已經出爐，沒有任何緻癌風險。綠谷制藥方面表示，後續還将啟動上市後研究與真實世界研究，具體(tǐ)内容還在與國家藥監局方面商(shāng)讨。
  界面新聞同時獲悉，綠谷制藥已經啟動全球多中(zhōng)心臨床試驗，期望未來幾年内能讓中(zhōng)國原創新藥走向世界。
  綠谷制藥方面還表示，甘露特鈉膠囊将最晚于11月7前投産，今年年内新藥就能惠及中(zhōng)國患者。目前綠谷制藥的甘露特鈉膠囊原料藥工(gōng)廠擁有覆蓋200萬患者的産能，上海制劑工(gōng)廠産能可覆蓋50萬人。
  甘露特鈉膠囊的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大(dà)新藥創制”國家科技重大(dà)專項、中(zhōng)國科學院戰略性先導科技專項（A類）、上海市科技計劃等項目的資(zī)助。其研發成功與獲準上市是上海科技創新中(zhōng)心建設的重要标志(zhì)性成果。上海将以甘露特鈉膠囊研發成功與獲準上市為重要契機，吸收和借鑒寶貴經驗，積極推進上海生(shēng)物(wù)醫藥科技創新和産業發展，全力加快建設具有全球影響力的科技創新中(zhōng)心。
  上海後續将繼續聚焦創新策源能力的提升、不斷強化原始創新，瞄準世界科技前沿，聚焦國家戰略需求，持續加大(dà)基礎研究和應用基礎研究的投入，聚焦生(shēng)命健康、資(zī)源環境、物(wù)質科學等前沿領域超前謀劃、前瞻布局；将進一(yī)步瞄準關鍵核心技術，持續發力；聚焦集成電(diàn)路、人工(gōng)智能、生(shēng)物(wù)醫藥等重點領域，加強資(zī)源整合，加大(dà)人才集聚，努力打造世界級新興産業集群。
  對生(shēng)物(wù)醫藥而言，上海還将充分(fēn)發揮“張江藥谷”的集聚效應，以突破藥物(wù)科學重大(dà)問題為目标，大(dà)力發展原創新藥研發關鍵核心技術，建設一(yī)批以張江藥物(wù)實驗室為代表的新型平台研發組織，着力構築技術先進、運行高效、人才集聚的原創新藥研發關鍵資(zī)源平台、設施和技術體(tǐ)系，抓好重點承載區建設，力争産出更多具有世界影響力的中(zhōng)國原創新藥。
  在生(shēng)物(wù)醫藥産業創新上，将進一(yī)步落實生(shēng)物(wù)醫藥産業發展三年行動方案和“鼓勵藥械創新32條”等政策，重點确保财政資(zī)金支持、創新産品進醫保、土地、環保、人才發展等各項政策舉措的持續穩定供給；将深化藥品上市許可持有人制度改革試點，打通了藥物(wù)創新研發的最後一(yī)公裡；将進一(yī)步簡化創新藥品和高端醫療器械進入醫院的招投标流程，加快推進重點創新産品應用推廣，争取讓這一(yī)好藥早日造福百姓；進一(yī)步營造公平市場環境，大(dà)力培育發展科技型企業，鼓勵支持民營科技企業承擔政府科研項目和創新平台建設。