中(zhōng)國首發新藥羅沙司他收獲全球第2個适應症!

8月20日，FibroGen和阿斯利康聯合開(kāi)發的全球首款、中(zhōng)國首發新藥羅沙司他（商(shāng)品名：愛瑞卓）在中(zhōng)國收獲全球第二個适應症，即非透析的慢(màn)性腎性貧血（NDD-CKD）。

即非透析的慢(màn)性腎性貧血（NDD-CKD）。

羅沙司他是全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羟化酶抑制劑（HIF-PHI），于2018年12月17日獲國家藥監局批準上市，用于慢(màn)性腎 髒病（CKD）透析患者貧血的治療，包括血液透析和腹膜透析患者。值得一(yī)提的是，羅沙司他是首次由中(zhōng)國首先批準全新作用機制的國際首創原研藥上市，實現了三“首”的創新突破。

羅沙司他在中(zhōng)國适應症開(kāi)發領先于全球，此次非透析的慢(màn)性腎性貧血适應症也是率先中(zhōng)國獲批。截至目前，羅沙司他日本處于上市審評階段，适應症慢(màn)性腎病透析患者貧血；歐美尚未遞交上市申請。

羅沙司他權益歸屬：

羅沙司他由FibroGen原研開(kāi)發；

2006年4月28日，FibroGen和Astellas Pharma達成羅沙司他合作開(kāi)發協議，Astellas Pharma獲得在歐洲、獨聯體(tǐ)國家、中(zhōng)東和南(nán)非地區的開(kāi)發商(shāng)業化權益；

2013年7月31日，FibroGen和阿斯利康達成羅沙司他合作開(kāi)發協議，雙方将共同在美國、中(zhōng)國以及除2中(zhōng)的世界其他地區開(kāi)發羅沙司他。

2019年，羅沙司他其他值得關注的裡程碑事件包括：

2019年第3季度，将會向FDA遞交上市申請，适應症為慢(màn)性腎病透析患者貧血或非透析的腎性貧血(DD/NDD-CKD)；

2019年，将會向EMA遞交上市申請，适應症為DD/NDD-CKD；

預計在2019年第3季度中(zhōng)國正式上市；

本文主要關注支持羅沙司他此次适應症拓展的關鍵臨床試驗FGCL-4592-808 (CTR20150609, NCT02652819)，同時會簡單盤點國内HIF-PH靶點抑制劑的同類産品。

一(yī)．慢(màn)性腎病透析患者貧血帶來顯著臨床獲益

 羅沙司他在中(zhōng)國登記有3項關鍵臨床試驗信息，彙總如下(xià)表：

羅沙司他在中(zhōng)國登記有3項關鍵臨床試驗信息，彙總如下(xià)表：

其中(zhōng)臨床試驗FGCL-4592-808 (CTR20150609, NCT02652819) 是支持此次适應症拓展的關鍵數據，結果已經發表于新英格蘭醫學，Roxadustat for Anemia in Patients with Kidney Disease Not Receiving Dialysis.

貧血是CKD患者常見并發症之一(yī)，CTR20150609共計招募患者154例，評估羅沙司他治療未接受透析的慢(màn)性腎病受試者貧血的有效性和安全性。

評估羅沙司他治療未接受透析的慢(màn)性腎病受試者貧血的有效性和安全性。

數據顯示：

羅沙司他vs.安慰劑，患者血紅蛋白(bái)水平1.9 ± 1.2 g/dL vs. -0.4±0.8 g/dL；

羅沙司他相比安慰劑，能夠顯著提高(P<0.001) 患者血紅蛋白(bái)水平，給未接受透析的慢(màn)性腎病患者帶來顯著的臨床獲益！

二．國内HIF-PH抑制劑開(kāi)發

目前在中(zhōng)國CKD患者人數超過1億，其中(zhōng)超過100萬患者是終末期，需要接受透析或腎移植治療，98.2%的透析患者為合并貧血，52.1%為非透析患者合并貧血，治療藥物(wù)主要是鐵劑和促紅素，主要的給藥方式均為注射。

筆者查詢信息發現，國内企業中(zhōng)，恒瑞醫藥、東陽光藥和三生(shēng)制藥的HIF-PH抑制劑已經處于臨床階段或是剛剛IND， 主要信息如下(xià)：

羅沙司他的潛在市場很大(dà)，科睿唯安曾預測該産品在2022年的銷售額将達20億美元，EvalutePharma分(fēn)析師認為本品的銷售峰值可達58-81億美元。目前國内企業開(kāi)發的産品仍處于臨床早期，仍需長期關注相關産品開(kāi)發。